相关来源:四川省卫生学校
这是在医学生有着重大的突破来自斯克里普斯研究所（TSRI）的科学家开发出了一种很有潜力的通用方法，可通过基因组序列来设计新药，并利用这种方法识别出一种高效化合物，其能让癌细胞攻击自身并最终死亡。
论文主要作者、斯克里普斯研究所副教授 Matthew Disney 表示：“这还是第一次只凭借一个 RNA 序列，就理性地设计出治疗性小分子。许多人可能怀疑这一点。我们证明了这种方法能以前所未有的精确性瞄准一个致癌 RNA 。”
Disney 的实验室一直在开发能掌控药物与 RNA 折叠结合的方法，尤其是对 microRNA （微 RNA ）的控制。微 RNA 上世纪 90 年代才被发现，是一种存在于所有动植物细胞中的短分子。通常，每个微 RNA 作为一个或多个基因的“光控开关”，与这些基因的转录结合并有效防止它们转录成蛋白质。以这种方式，微 RNA 调节着各种各样的细胞过程。有些微 RNA 与疾病相关，比如 MiR-96 ，能阻碍凋亡过程或编程细胞的死亡，使细胞生长失控而促发癌症。
研究人员将他们的方法称为信息 RNA 。这是一种计算技术，通过计算能找到针对疾病相关基因组序列的信息，以及所有瞄准该序列的细胞 RNA ，再通过细胞 RNA 找到针对性药物。这些药物 RNA 序列能针对性地与数以千计的细胞 RNA 序列相互左右，而对其他序列没有影响。
利用信息 RNA ，他们识别出了瞄准 MiR-96 的化合物，以及瞄准其他20多种疾病相关微 RNA 的化合物。研究显示，抑制 MiR-96 的候选药物能抑制癌细胞生长，而且那些没有功能性 MiR-96 的细胞不会受到药物影响。
Disney指出：“这说明该方法在药物选择方面具有前所未有的精确性。此外，新的候选药很容易生产，具有细胞渗透性，能专门瞄准 MiR-96 ，针对性远远超过目前最先进的 RNA 瞄准技术。”
论文第一作者、Disney 实验室的研究生 Sai Pradeep Velagapudi 表示：“利用我们的程序，能找到高度特化的药物。我们希望将来能针对其他癌症或任何疾病 RNA 设计出候选药物。”
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